Shareholders Letter / BREV TIL AKTIONÆRERNE – September 2014

Dear Madam, Dear Sir, Dear Shareholder,

For a few weeks, the company has been operating under its new identity, Onxeo. It is listed on Euronext Paris and NASDAQ OMX Copenhagen, and you are now all Onxeo shareholders. After this period, which was that of summer holidays for many of us, I would like to update on the latest key breakthroughs, the basis of the company’s next steps, and the fundamentals that support our strategy and our future growth.

Onxeo builds its strategy on the development of innovative drugs in the orphan oncology field, one of the most attractive markets in the pharmaceutical area. This field represents a significant unmet medical need, with 7000 rare or orphan diseases identified and less than 5% currently benefiting from an available treatment.

Thanks to the involvement and expertise of our teams, our flagship drugs have achieved key steps in recent months reinforcing the company’s assets:

In May 2014, we have completed patient recruitment in the Phase II clinical trial with Validive®, developed for the treatment of severe oral mucositis induced by radiotherapy or chemotherapy in patients suffering from a head and neck cancer. We expect to announce preliminary trial results in Q4 2014. Moreover, Validive® received Fast-Track status from the Food and Drug Administration (FDA), showing the major medical need that the drug could address. With a sales potential estimated between €200 and 400 million, Validive® represents a catalyst for strong value creation for Onxeo and the phase II trial results a key step for the product on the short term.

The phase II clinical trial with Livatag® is ongoing internationally. Livatag® is developed for the treatment of primary liver cancer, a particularly severe rare cancer with currently only one therapeutic option available. Last May, Livatag® also received Fast Track status from the FDA. The trial results are expected end of 2016 and represent a strong milestone in terms of valorization for a product with an estimated sales potential of nearly €800 million.

At last, in July the Beleodaq® New Drug Application (NDA) was granted approval from the FDA for the treatment of peripheral T-cell lymphoma (PTCL), refractory or relapsed. Beleodaq® is promoted in the USA by our American partner Spectrum Pharmaceuticals. The first drug prescriptions have begun and the drug’s acceptability is already extremely good.

Beleodaq®’s commercial exclusivity is extended until 2027 with a new patent delivered in September 2014 protecting the product’s formulation, in addition to the existing patent protecting its chemical structure.

Beyond this first drug’s commercialization for a rare cancer indication, the NDA validates the efficacy and safety profile of Beleodaq® as well as the quality of the registration dossier.

In the coming months, we plan to initiate other clinical programs in orphan cancers to fully develop the product’s therapeutic potential. In this context, obtaining a NDA is a major acceleration factor for Beleodaq®’s development, as the FDA has already validated several data on Beleodaq®.

These are significant steps achieved on our three leader products during the last months.

We are convinced that Onxeo will achieve its ambition to become a major player in its area and we are all determined to successfully carry out its programs. We thank you for your confidence and rely on your continued support in the next steps expected to be strong value-creators.

You will find below our products’ next key steps and next meetings with our shareholders and the financial community.

Judith Greciet, CEO

Shareholders Letter – September 2014

Kære aktionær

Selskabet har i nogle uger drevet virksomhed under det nye navn Onxeo. Det er noteret på Euronext Paris og NASDAQ OMX Copenhagen, og I er nu alle aktionærer i Onxeo. Oven på denne periode, som for mange af os omfattede sommerferien, vil jeg gerne opdatere jer om de seneste væsentlige gennembrud, grundlaget for selskabets kommende tiltag og det fundament, der ligger til grund for vores strategi og fremtidige vækst.

Onxeo bygger sin strategi på udviklingen af innovative lægemidler inden for sjældne kræftsygdomme, som er et af de mest attraktive områder på det farmaceutiske marked. Området repræsenterer et væsentligt udækket behandlingsbehov, idet der er identificeret 7.000 sjældne sygdomme, hvoraf mindre end 5% er dækket af tilgængelige behandlinger.

Takket været vores forskeres aktive indsats og ekspertviden har vores primære lægemidler opnået vigtige fremskridt i de seneste måneder, hvilket har været med til at styrke selskabets aktiver:

I maj 2014 afsluttede vi rekrutteringen af patienter til det kliniske fase II-studie med Validive®, som er udviklet til behandling af svær oral slimhindebeskadigelse forårsaget af strålebehandling eller kemoterapi hos patienter med hoved-halskræft. Vi forventer at offentliggøre foreløbige studieresultater i 4. kvartal 2014. Validive® fik desuden tildelt Fast Track-status fra de amerikanske sundhedsmyndigheder (FDA), hvilket understreger det store behandlingsbehov, som lægemidlet potentielt kan dække. Validive® har et salgspotentiale på EUR 200-400 mio. og kan således være med til at skabe stor værdi for Onxeo, og resultaterne fra fase II-studiet er afgørende for produktet på kort sigt.

Det kliniske fase II-studie med Livatag® pågår på centre rundt om i verden. Livatag® er udviklet til behandling af primær leverkræft, som er en yderst alvorlig kræftform, hvor der i dag kun findes en enkelt behandlingsmulighed. I maj fik Livatag® også tildelt Fast Track-status fra FDA. Forsøgsresultaterne forventes at foreligge i slutningen af 2016, og de repræsenterer en vigtig milepæl med hensyn til at øge værdien af produktet, som har et anslået salgspotentiale på knap EUR 800 mio.

Endelig blev registreringsansøgningen (NDA) for Beleodaq® i juli godkendt af FDA til behandling af recidiverende eller resistent perifert T-celle lymfekræft (PTCL). Beleodaq® markedsføres i USA af vores amerikanske samarbejdspartner Spectrum Pharmaceuticals. De første recepter er allerede udskrevet, og lægemidlet er blevet godt modtaget.

Den kommercielle eksklusivitet for Beleodaq® er blevet forlænget indtil 2027 med et nyt patent, som er tildelt i september 2014, og som beskytter produktets formulering ud over det eksisterende patent, som dækker dets kemiske struktur.

Ud over kommercialiseringen af Beleodaq® i en sjælden kræftindikation validerer godkendelsen lægemidlets effekt- og bivirkningsprofil samt kvaliteten af registreringsansøgningen.

Vi planlægger i de kommende måneder at igangsætte andre kliniske programmer inden for sjældne kræftsygdomme for fuldt ud at udnytte produktets terapeutiske potentiale. I denne sammenhæng er godkendelsen fra FDA et stort skridt i den rigtige retning for udviklingen af Beleodaq®, da FDA allerede har valideret flere data vedrørende Beleodaq®.

Det er disse vigtige resultater, vi har opnået for vores tre førende produkter i de seneste måneder.

Vi er overbeviste om, at Onxeo vil lykkes med sin ambition om at blive en vigtig aktør på området, og vi er dedikerede til at gennemføre dets programmer. Vi takker for jeres tiltro og håber på jeres fortsatte støtte i de kommende tiltag, som vi forventer vil skabe stor værdi for Onxeo.

Nedenfor beskrives de næste vigtige skridt for vores produkter samt de næste møder med aktionærerne og deltagere fra finansverdenen.

Judith Greciet, administrerende direktør

Shareholders Letter – September 2014 Danish